7月18日，北京中因科技有限公司（以下簡稱“中因科技”）自主研發(fā)的ZVS101e注射液獲美國食品藥品管理局(FDA)再生醫(yī)學(xué)先進療法（RMAT）資格認(rèn)定，用于治療由CYP4V2基因突變所致的結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性（BCD）。此次獲得RMAT資格進一步證實了ZVS101e注射液具有治療和延緩BCD疾病的巨大潛力。

再生醫(yī)學(xué)先進療法（RMAT）資格認(rèn)定程序是FDA為治療嚴(yán)重疾病藥物制定的一種研發(fā)和審評的快速通道，旨在加快用于治療嚴(yán)重疾病藥物的研發(fā)和審評，從而盡早滿足患者的治療需求。

ZVS101e（rAAV8-hCYP4V2）研發(fā)理念由中因科技首席科學(xué)家、創(chuàng)始人楊麗萍研究員最早提出，經(jīng)歷十余年艱辛探索，在2021年首次開展研究者發(fā)起的臨床試驗，是國際范圍內(nèi)針對BCD疾病的第一個基因治療臨床試驗（NCT04722107），同年獲得美國FDA的孤兒藥資格授權(quán)。2022年ZVS101e注射液獲得中美IND批件，2023年2月完成Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗首例受試者入組，是世界范圍內(nèi)針對BCD開展的首個注冊性臨床試驗。目前該藥物已完成ⅠI/Ⅱ期臨床試驗，即將進入Ⅲ期臨床試驗階段，有望為目前無藥可治的BCD疾病帶來突破性的治療前景，從而為患者提供新的、潛在的治療選擇。

中因科技是眼科基因治療引領(lǐng)者，專業(yè)從事遺傳眼病基因診斷和基因治療藥物開發(fā)的國家高新技術(shù)企業(yè)，致力于為遺傳性眼病患者提供精準(zhǔn)診斷和治療“一站式”服務(wù)。中因科技基于診斷平臺建立遺傳眼病數(shù)據(jù)庫及大隊列，總結(jié)出中國患者的突變頻譜，為藥物研發(fā)提供治療靶點；在此基礎(chǔ)上開發(fā)具有獨立自主知識產(chǎn)權(quán)的藥物，包括基因替代治療和基因編輯治療，力爭實現(xiàn)“從零到一”的突破。目前已建立靶標(biāo)篩選、基礎(chǔ)研究、動物實驗驗證、干細胞驗證、AAV病毒研發(fā)和生產(chǎn)、臨床試驗運營和藥物注冊申報等完整的藥物開發(fā)體系。

中因科技為首發(fā)展下屬基金首科開陽投資企業(yè)，在首科開陽投資后，集團聯(lián)合北京市科技金融促進會、北京創(chuàng)業(yè)孵育協(xié)會為投后項目舉辦專場路演等活動，多次為中因科技提供資本對接機會和渠道。

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